2017年8月，FDA批出4个新分子实体药品和1个新生物制品（表1），为治疗白血病药品Idhifa（enasidenib）、治疗丙肝药品Mavyret（glecaprevir+pibrentasvir）、治疗锥虫病药品苄硝唑（benznidazole）、抗感染药品Vabomere（vaborbactam+美罗培南）和治疗白血病药物Besponsa（奥托单抗奥佐霉素）。
1 Idhifa（enasidenib）
Idhifa获“孤儿药”指定和“优先审评”地位，被批准用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高。Idhifa是一个三氮杂苯衍生物，是一款IDH2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂。IDH2是能量代谢的一个酶，催化异柠檬酸到酮戊二酸（alpha-KG）的转化。AML中常见的这个变异IDH2不仅没有正常的催化功能，还获得了一个新的催化功能，能催化酮戊二酸到羟基戊二酸（2-HG）的转化。而2-HG抑制一些表观遗传氧化酶，造成基因表达异常而诱发癌症发生。Idhifa是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。
2 Mavyret（glecaprevir+pibrentasvir）
Mavyret获“突破性治疗药物”指定和“优先审评”地位，被批准用于治疗伴有轻度肝硬化或无肝硬化的慢性丙型肝炎病毒（HCV）基因型1～6的成年患者，包括有中重度肾病的患者及透析患者。丙型肝炎是一种病毒性疾病，它可引起导致肝功能减弱或肝衰竭的肝脏炎症。据美国疾病控制与预防中心数据，美国估计有270万～390万人患有慢性HCV。一些遭受慢性HCV感染的患者可能出现黄疸（眼睛或皮肤发黄）与并发症，如出血、腹部积液、感染、肝癌和死亡。至少有6种不同的HCV基因型，在基因上属于不同的病毒组。弄清病毒株可帮助提供治疗建议。Mavyret由两种主要成分组成，glecaprevir用于抑制NS3/4A蛋白酶，pibrentasvir抑制NS5A。这款新药每日只需服用1次，且不需要额外使用利巴韦林就能起到泛基因型的丙肝治疗效果。
3 苄硝唑（benznidazole）
苄硝唑获“突破性治疗药物”和“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，通过加速审批程序被批准用于2～12岁儿童患者的锥虫病（chagas），这是在美国获批治疗chagas病的首款药物。chagas病又称美洲锥虫病，是一种由克氏锥虫引起的寄生虫感染，可以通过不同途径传播。其中包括接觸某些昆虫粪便、输血或母婴传播，更多的是通过一种名为锥蝽的吸血昆虫传播。锥蝽叮咬受害者后，一种锥虫属寄生虫会进入人体血液循环中，最终进入心脏，并在心脏中繁殖。约1/4的感染者会出现心脏肥大或者肠肥大的症状，会影响吞咽和消化。如果病情发作，患者会突然死亡。苄硝唑是一种硝基咪唑类抗寄生虫药，具有良好的抗克氏锥虫急性感染效果。与其他硝基咪唑类化合物一样，苄硝唑的主要作用机制是产生能破坏寄生虫DNA或细胞机制的自由基。
4 Vabomere（vaborbactam+美罗培南）
Vabomere获“优先审评”地位，被批准用于治疗复杂性尿路感染（cUTI）患者，其中包括由特定细菌感染引起的肾盂肾炎患者。复杂性尿路感染大多发生在泌尿生殖道结构或功能异常的患者中，临床表现为无症状性尿路感染或无症状性菌尿。复杂尿路感染患者症状性感染的临床表现有很多种，严重时可导致菌血症和败血症。Vabomere是一种含有美罗培南和vaborbactam的抗菌药物，其中美罗培南是一种已上市的青霉烯抗菌药物，可以抑制细菌细胞壁合成，从而产生杀菌作用；也能渗透大多数革兰阳性和革兰阴性细菌的细胞壁，以结合青霉素结合蛋白（PBP）靶标。另一种组分vaborbactam为新分子药物，是一种b-内酰胺酶抑制剂，它本身没有任何抗菌活性，但是可以保护美罗培南不受某些丝氨酸b-内酰胺酶的降解，比如肺炎克雷伯杆菌碳青霉烯酶（KPC），同时不会降低美罗培南的活性。两个组分以固定剂量组合可以抑制细菌的某种抗性机制，从而达到治疗尿路感染的目的。
5 药物Besponsa（奥托单抗奥佐霉素）
Besponsa获“突破性治疗药物”和“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，被批准用于复发或难治性B细胞前体急性淋巴性白血病（B细胞前体 ALL）成年患者，这是首款获得美国FDA批准的靶向CD22的抗体药物偶联物（ADC）。B细胞前体ALL是一种快速进展型癌症，其中骨髓造成太多的B细胞淋巴细胞，这是一种不成熟的白细胞。在初期治疗期间，约80%～90%的成年患者在某些时候将完全缓解，约一半的缓解患者会复发，复发后中位生存期为4.56个月。Besponsa是一款创新的抗体药物偶联物，由两部分组成，其中一部分是靶向CD22的单克隆抗体，另一部分是细胞毒剂卡奇霉素（calicheamicin）。它的作用机理是CD22抗原在B细胞表面普遍存在，因此这款ADC能够靶向癌细胞，并与之表面的CD22抗原结合。随后这些ADC会被内吞入癌细胞。接着卡奇霉素会发挥它的功效，造成癌细胞的死亡。